Hospital Maria Lucinda, em Pernambuco, aplica remédio de R$ 7 milhões em bebê com AME

O Zolgensma é uma terapia gênica inovadora, considerada a mais avançada no tratamento da AME tipo 1, a forma mais grave da patologia. istrado em dose única, o medicamento tem potencial de modificar o curso da doença, promovendo ganhos importantes no desenvolvimento motor e respiratório de crianças diagnosticadas precocemente. A sua istração é indicada para pacientes de até seis meses que não estejam em ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia.

A primeira beneficiada com a medicação em Pernambuco é uma menina de seis meses, residente em São Caetano, Agreste do estado. Aos três meses, a criança foi diagnosticada com a doença no Serviço de Referência em Doenças Raras (Rarus) do Hospital Maria Lucinda. Desde então, a paciente vem sendo acompanhada pela equipe multidisciplinar da unidade.

A secretária estadual de Saúde, Zilda Cavalcanti, destaca a importância dessa aplicação para a saúde pública.

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“Esse tratamento significa um avanço na oferta de terapias de alta complexidade por meio do SUS, que, de forma inédita, garante o o gratuito a um medicamento com um custo tão elevado e baseado em bons resultados. Mais do que um marco científico, essa conquista representa esperança para outras famílias que enfrentam o mesmo diagnóstico”, defendeu a secretária.

“Esse é um momento histórico para a saúde pública do nosso estado e também para o nosso Hospital. Realizar essa aplicação no Maria Lucinda simboliza ainda o reconhecimento de nossa capacidade técnica e estrutural para liderar iniciativas inovadoras e de grande impacto social dentro do SUS”, completou o superintendente do HML, Luiz Alberto Araújo.

O processo de infusão foi acompanhado por uma equipe multiprofissional do Hospital, envolvendo também médicas especialistas do Rarus, que acompanham de perto a evolução da paciente. A neurologista pediátrica, Vanessa Van Der Linden, responsável pelo procedimento, destacou a importância do diagnóstico precoce e do preparo da equipe para viabilizar o procedimento com segurança.

“A infusão é um procedimento rápido, tranquilo e geralmente bem tolerado pelas crianças. Mas o essencial é o diagnóstico precoce: quanto antes a AME for identificada, melhores as chances de resposta ao tratamento. Montamos uma estrutura segura, com avaliação rigorosa, monitoramento laboratorial semanal, uso preventivo de corticoides e e multidisciplinar. É um esforço conjunto entre equipe médica, família, reabilitadores e rede de apoio social”, explicou a médica.

Aline da Silva Santos, mãe da bebê, expressa profunda gratidão à equipe do Rarus pelo acolhimento e cuidado desde o início. Ela relata que receber o diagnóstico foi emocionalmente muito difícil, mas que, com fé e perseverança, tem enfrentado cada etapa do tratamento para acompanhar a evolução da filha.

“Minha esperança é ver o que toda mãe sonha: minha filha andando, correndo, brincando, falando, comendo pela boca, respirando normalmente — coisas que a doença impede. Esse é o meu desejo. Minha filha já é um milagre e eu creio que ela vai conseguir tudo isso. E digo para outras mães: não deixem de ter força e fé”, disse, emocionada.

A AME é uma condição genética rara e progressiva, herdada dos pais, que compromete a produção de uma proteína fundamental para a manutenção dos neurônios motores — células responsáveis por funções voluntárias básicas do corpo, como respirar, engolir e se movimentar. A doença varia dos graus 0 a 4 e não tem cura, no entanto, o SUS oferece os tratamentos que conseguem estabilizar a sua progressão.

Após a infusão do Zolgensma, a paciente fica sob supervisão clínica ainda no Hospital antes de ser liberada.

“As primeiras horas após a infusão são monitoradas com atenção, principalmente em relação a possíveis reações alérgicas. Depois desse período, com tudo sob controle, a paciente poderá receber alta e continuar o acompanhamento ambulatorial conforme o protocolo, com fisioterapia, fonoaudiologia, avaliação motora, respiratória e cognitiva", detalhou a também neurologista pediátrica Karina Soares, que acompanha a paciente desde o diagnóstico.

Manipulação

O Zolgensma foi importado da Europa pelo Ministério da Saúde e chegou com escolta em Pernambuco, na tarde da última terça-feira (13/05), na Central de Assistência Farmacêutica do HML, a uma temperatura de -49,5º. O medicamento ficou armazenado em um refrigerador até o momento da aplicação.

A farmacêutica do Hospital, Andressa Mendonça, foi a responsável tanto pelo recebimento quanto pelo preparo da medicação para a paciente.

“O tratamento é peso-dependente, produzido especificamente para a paciente em questão. No dia da infusão, a bebê foi pesada novamente. Se houvesse diferença em relação ao peso informado na solicitação, faríamos o ajuste da dosagem na hora, garantindo a segurança e a eficácia do procedimento”, explicou.